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Navegar por el panorama de los estudios de pruebas reales en la atención sanitaria

05/01/2024

Madalena Plácido, gestora dedicada a la investigación de resultados en Promptly Health y candidata a doctorado en Epidemiología y Salud Pública en la Escuela Nacional de Salud Pública NOVA, explora con fervor la analítica de resultados sanitarios, las medidas de resultados comunicados por los pacientes (PROM) y el panorama transformador de la atención sanitaria basada en el valor.

Cuenta con ocho años de experiencia trabajando en investigación de resultados y epidemiología, atendiendo las necesidades de industrias farmacéuticas y de tecnología médica nacionales e internacionales. Ha enriquecido sus conocimientos en epidemiología, farmacoepidemiología y medidas de resultados comunicados por los pacientes (PROM) participando en cursos de formación especializada en prestigiosas universidades europeas.

Aomo actual presidenta de MiGRA Portugal, una asociación portuguesa de pacientes con migraña y cefalea cofundada por ella, Madalena defiende a los pacientes y empodera a las comunidades.

Con más de 20 publicaciones de resúmenes en congresos mundiales y locales y tres artículos en revistas revisadas por expertos, contribuye de forma significativa a los avances sanitarios.

¿Podría explicarnos con más detalle su experiencia en estudios de pruebas en el mundo real y qué motivó su entrada en este campo en particular?

Tengo ocho años de experiencia trabajando en investigación de resultados y epidemiología, atendiendo las necesidades de industrias farmacéuticas y de tecnología médica nacionales e internacionales.

La intersección de la analítica de datos de vanguardia y la atención sanitaria ha dado paso a una fase transformadora en la recopilación de pruebas, preparada para redefinir la toma de decisiones dentro del panorama sanitario. Los estudios de evidencia del mundo real (RWE) sirven de puerta de entrada para mejorar el bienestar de los pacientes, perfeccionar la prestación de asistencia sanitaria y garantizar su viabilidad a largo plazo.

Proporcionan una perspectiva inestimable sobre la eficacia y la seguridad de las intervenciones médicas, la utilización de los recursos y la caracterización de los pacientes, superando las limitaciones de los ensayos clínicos controlados al abarcar los diversos e intrincados escenarios que se encuentran en los entornos clínicos rutinarios.

Estudios de pruebas reales en la atención sanitaria

Fuentes de datos y recopilación

¿Qué fuentes de datos del mundo real utiliza Promptly para sus estudios de pruebas del mundo real?

El reto de obtener datos de la práctica clínica y amalgamar diversos flujos de datos sigue siendo una limitación importante en los estudios de EMR. Este arduo y costoso proceso a menudo implica sólo a un subconjunto de pacientes y carece de reproducibilidad para futuras investigaciones.

Nuestros estudios RWE capitalizan un vasto conjunto de información extraída de los Datos del Mundo Real recopilados rutinariamente y obtenidos a través de asociaciones con diversas fuentes de datos, incluidos los datos recopilados directamente por Promptly.

Nos basamos principalmente en la estructura de datos de la Observational Medical Outcomes Partnership (OMOP). Aprovechar los datos federados de los hospitales que se adhieren al modelo de datos estandarizado OMOP nos permite acceder a una cohorte de pacientes diversa y extensa, que refleja las complejidades de los escenarios sanitarios del mundo real.

El empleo de tecnología para alinear las fuentes de datos hospitalarias existentes con las normas OMOP nos permite agilizar la recopilación de datos, mejorando la reproducibilidad y la escalabilidad. Los acuerdos de colaboración con nuestros socios de datos también facilitan la realización de estudios de EMR multicéntricos e internacionales.

¿Qué medidas se toman para garantizar la calidad y fiabilidad de los datos recopilados?

Nuestro enfoque consiste en utilizar Herramientas OHDSI para mantener la calidad de los datos, alineándolos con el modelo de datos OMOP. Además, nos adherimos al Marco de Calidad de Datos de la UE establecido por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), alineándonos con las directrices del Grupo de Trabajo Conjunto de Big Data HMA-EMA para garantizar la fiabilidad de los datos.

Además, empleamos un proceso de ciclo de vida de pruebas de software, alineado con las metodologías de desarrollo ágil, que abarca las fases de planificación, diseño, desarrollo, pruebas rigurosas y despliegue para mantener la calidad del código.

Metodologías y análisis

¿Qué tipos de estudios realiza Promptly y qué influencia tienen en la práctica clínica?

En Promptly, participamos en una diversa gama de tipos de estudios diseñados para tener un impacto significativo en la práctica clínica. Nuestra amplia presencia se extiende por 10 países, con un enfoque dedicado a mejorar los resultados de los pacientes. Con más de 20.000 pacientes a nuestro cargo y estudios de evidencia del mundo real realizados en más de 10 áreas terapéuticas, estamos comprometidos a dar forma al futuro de la asistencia sanitaria.

Nuestros estudios se dividen en tres categorías distintas: listos para usar, complejos y muy complejos. Los estudios listos para usar profundizan en la caracterización de los pacientes, la utilización de fármacos a nivel de paciente, la utilización de fármacos a nivel de población y la epidemiología descriptiva a nivel de población. Estos estudios fundacionales proporcionan información esencial sobre los comportamientos de los pacientes y los patrones de tratamiento.

Subiendo por la escalera de la complejidad, nuestros estudios complejos abarcan cohortes de comparadores activos de usuarios prevalentes, cohortes de comparadores activos de usuarios nuevos, intervalo de riesgo de casos autocontrolados, series de casos autocontrolados, series temporales y estudios intrincados de utilización de fármacos. Estos estudios se diseñan estratégicamente para proporcionar perspectivas matizadas, ayudar en las estrategias de minimización de riesgos y optimizar la atención al paciente.

No nos limitamos a realizar investigaciones, sino que estamos configurando activamente el panorama de la práctica clínica. Nuestro compromiso con la innovación y el análisis exhaustivo de los datos garantiza que nuestros estudios tengan una influencia tangible en las decisiones sanitarias, beneficiando en última instancia tanto a los pacientes como a los profesionales sanitarios de todo el mundo.

¿Qué metodologías o enfoques se emplean para analizar las pruebas del mundo real?

Con el fin de optimizar la eficiencia y el valor de los estudios, al tiempo que se mantienen rigurosos estándares de calidad, reproducibilidad, transparencia y aceptación normativa, nuestra investigación sigue la Analítica Estandarizada DARWIN EU. La utilización del Modelo Común de Datos OMOP (OMOP CDM) permite la aplicación eficaz de la Analítica Normalizada.

Marco de colaboración

¿Cuál es el papel y la contribución de cada socio sanitario durante los estudios?

Convertirse en socio de datos permite a las organizaciones sanitarias unirse a una red global de sistemas sanitarios, pagadores y proveedores de servicios de diagnóstico, y participar en colaboraciones de datos patrocinadas, sin comprometer la privacidad y la seguridad. La red opera bajo un modelo de datos común (OMOP-CDM) y una infraestructura federada, lo que garantiza que los datos sean coherentes, interoperables con otros conjuntos de datos y permanezcan protegidos en su ubicación original.

¿Cómo se estructura la colaboración para garantizar una comunicación eficaz, el intercambio de datos y el cumplimiento de la normativa sobre privacidad (por ejemplo, GDPR, HIPAA)?

El modelo operativo de la red se centra en el acceso a los datos por encima de compartirlos: los datos se analizan de forma segura en el lugar en el que se encuentran, en lugar de compartirlos en exportaciones masivas.. En lugar de almacenar los datos de forma centralizada, el aprendizaje federado distribuye la pregunta/consulta a dispositivos o servidores individuales, donde se realizan los cálculos. A continuación, estos resultados computados localmente se agregan, para crear perspectivas globales. A través de este proceso, los socios de datos mantienen el control total de sus activos, ya que tienen todos los datos confidenciales protegidos en sus servidores y, al mismo tiempo, pueden captar todo su valor a través de colaboraciones internas y externas.

Orientaciones futuras

¿Cuál es su visión para el futuro desarrollo de los estudios de Pruebas del Mundo Real (RWE) en el ámbito sanitario?

Dentro del dinámico panorama de la atención sanitaria, preveo un papel fundamental para los estudios RWE en la conformación de la toma de decisiones basada en la evidencia. La convergencia de diversos flujos de datos, análisis sofisticados y asociaciones de colaboración está a punto de inaugurar una era en la que los estudios RWE no sólo complementen los ensayos clínicos convencionales, sino que también encabecen avances transformadores en la prestación de asistencia sanitaria.

En resumen, el ámbito de los estudios RWE, en particular dentro de la estructura de datos OMOP que utiliza datos hospitalarios federados, representa una apasionante expedición en la encrucijada de la atención sanitaria y la tecnología. A través de esta exploración polifacética nos esforzamos por contribuir a un ámbito sanitario que no sólo se base en pruebas sólidas, sino que también aborde las complejidades de las situaciones del mundo real.

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