Cimeira sobre provas do mundo real da Europe Impacct 27 a 29 de fevereiro de 2024

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Navegar na paisagem dos estudos de provas do mundo real nos cuidados de saúde

05/01/2024

Madalena Plácido, gestora de investigação de resultados na Promptly Health e doutoranda em Epidemiologia e Saúde Pública na NOVA National School of Public Health, explora fervorosamente a análise de resultados em saúde, as medidas de resultados reportados pelos doentes (PROMs) e o panorama transformador dos cuidados de saúde baseados no valor.

Tem oito anos de experiência a trabalhar em investigação de resultados e epidemiologia, respondendo às necessidades das indústrias farmacêuticas e de tecnologia médica nacionais e internacionais. Enriqueceu ainda mais os seus conhecimentos em epidemiologia, farmacoepidemiologia e Medidas de Resultados Reportados pelos Pacientes (PROMs) participando em cursos de formação especializada em universidades europeias de prestígio.

Aomo atual presidente da MiGRA Portugal, uma associação portuguesa de doentes com enxaqueca e cefaleias co-fundada por ela, Madalena defende a defesa dos doentes e capacita as comunidades.

Com mais de 20 publicações de resumos em congressos globais e locais e três artigos em revistas com revisão por pares, contribui significativamente para os avanços nos cuidados de saúde.

Pode explicar melhor a sua experiência em estudos de provas no mundo real e o que motivou a sua entrada neste domínio específico?

Tenho oito anos de experiência a trabalhar em investigação de resultados e epidemiologia, respondendo às necessidades das indústrias farmacêuticas e de tecnologia médica nacionais e internacionais.

A intersecção entre a análise de dados de ponta e os cuidados de saúde deu início a uma fase transformadora na recolha de provas, pronta a redefinir a tomada de decisões no panorama dos cuidados de saúde. Os estudos de provas do mundo real (RWE) servem como porta de entrada para melhorar o bem-estar dos doentes, aperfeiçoar a prestação de cuidados de saúde e garantir a sua viabilidade a longo prazo.

Fornecem informações valiosas sobre a eficácia e a segurança das intervenções médicas, a utilização de recursos e a caraterização dos doentes, ultrapassando as limitações dos ensaios clínicos controlados ao abrangerem os diversos e complexos cenários encontrados em contextos clínicos de rotina.

Estudos de evidências do mundo real nos cuidados de saúde

Fontes de dados e recolha

Que fontes de dados do mundo real é que a Promptly utiliza para os seus estudos de provas do mundo real?

O desafio de obter dados da prática clínica e de reunir diversos fluxos de dados continua a ser uma limitação significativa nos estudos de RWE. Este processo árduo e dispendioso envolve frequentemente apenas um subconjunto de doentes e carece de reprodutibilidade para investigações futuras.

Os nossos estudos RWE tiram partido de um vasto conjunto de informações provenientes de dados do mundo real recolhidos por rotina, obtidos através de parcerias com várias fontes de dados, incluindo dados recolhidos diretamente pela Promptly.

Baseamo-nos principalmente na estrutura de dados da Observational Medical Outcomes Partnership (OMOP). A utilização de dados federados de hospitais que aderem ao modelo de dados OMOP normalizado dá-nos acesso a uma coorte de doentes diversificada e extensa, que reflecte as complexidades dos cenários de cuidados de saúde do mundo real.

A utilização de tecnologia para alinhar as fontes de dados hospitalares existentes com as normas OMOP permite-nos simplificar a recolha de dados, melhorando a reprodutibilidade e a escalabilidade. Os acordos de colaboração com os nossos parceiros de dados também facilitam a execução de estudos RWE multicêntricos e internacionais.

Que medidas são tomadas para garantir a qualidade e a fiabilidade dos dados recolhidos?

A nossa abordagem implica a utilização de Ferramentas OHDSI para manter a qualidade dos dados, alinhando-os com o modelo de dados OMOP. Além disso, aderimos ao Quadro de Qualidade de Dados da UE estabelecido pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA), em conformidade com as orientações do Grupo de Trabalho Conjunto de Grandes Dados da HMA-EMA para garantir a fiabilidade dos dados.

Além disso, utilizamos um processo de Ciclo de Vida de Testes de Software, alinhado com as metodologias de desenvolvimento ágil, abrangendo as fases de planeamento, conceção, desenvolvimento, testes rigorosos e implementação para manter a qualidade do código.

Metodologias e análises

Que tipos de estudos são efectuados pela Promptly e que influência têm na prática clínica?

Na Promptly, envolvemo-nos numa gama diversificada de tipos de estudos concebidos para ter um impacto significativo na prática clínica. A nossa presença estende-se por 10 países, com um enfoque dedicado à melhoria dos resultados dos doentes. Com mais de 20.000 pacientes sob os nossos cuidados e estudos de evidência do mundo real realizados em mais de 10 áreas terapêuticas, estamos empenhados em moldar o futuro dos cuidados de saúde.

Os nossos estudos dividem-se em três categorias distintas: prontos a utilizar, complexos e altamente complexos. Os estudos prontos a utilizar aprofundam a caraterização do doente, a utilização de medicamentos ao nível do doente, a utilização de medicamentos ao nível da população e a epidemiologia descritiva ao nível da população. Estes estudos fundamentais fornecem informações essenciais sobre os comportamentos dos doentes e os padrões de tratamento.

Subindo a escada da complexidade, os nossos estudos complexos abrangem coortes de comparadores activos de utilizadores prevalecentes, coortes de comparadores activos de novos utilizadores, intervalos de risco de casos auto-controlados, séries de casos auto-controlados, séries temporais e estudos complexos de utilização de medicamentos. Estes estudos são estrategicamente concebidos para fornecer perspectivas matizadas, ajudando nas estratégias de minimização de riscos e optimizando os cuidados ao paciente.

Não nos limitamos a realizar investigação; estamos a moldar ativamente o panorama da prática clínica. O nosso empenho na inovação e na análise exaustiva dos dados garante que os nossos estudos têm uma influência tangível nas decisões relativas aos cuidados de saúde, beneficiando, em última análise, tanto os doentes como os profissionais de saúde em todo o mundo.

Que metodologias ou abordagens são utilizadas para analisar as provas do mundo real?

A fim de otimizar a eficiência e o valor do estudo, mantendo simultaneamente padrões rigorosos de qualidade, reprodutibilidade, transparência e aceitação regulamentar, a nossa investigação segue a Análise Normalizada DARWIN EU. A utilização do Modelo de Dados Comum OMOP (OMOP CDM) permite a implementação efectiva da Análise Normalizada.

Quadro de Colaboração

Qual é o papel e o contributo de cada parceiro de saúde durante os estudos?

Tornar-se um Parceiro de Dados permite que as organizações de cuidados de saúde se juntem a uma rede global de Sistemas de Saúde, Pagadores e fornecedores de serviços de diagnóstico, e participem em colaborações de dados patrocinadas, sem comprometer a privacidade e a segurança. A rede funciona ao abrigo de um modelo de dados comum (OMOP-CDM) e de uma infraestrutura federada, garantindo que os dados são consistentes, interoperáveis com outros conjuntos de dados e permanecem protegidos na sua localização original.

Como está estruturada a colaboração para garantir uma comunicação eficaz, a partilha de dados e a conformidade com os regulamentos de privacidade (por exemplo, GDPR, HIPAA)?

O modelo de funcionamento da rede centra-se no acesso aos dados em vez da partilha de dados - os dados são analisados de forma segura onde se encontram, em vez de serem partilhados em exportações em massa. Em vez de armazenar os dados de forma centralizada, a aprendizagem federada distribui a pergunta/consulta por dispositivos ou servidores individuais, onde ocorrem os cálculos. Estes resultados calculados localmente são depois agregados, para criar conhecimentos globais. Através deste processo, os parceiros de dados mantêm o controlo total dos seus activos, tendo todos os dados sensíveis protegidos nos seus servidores, ao mesmo tempo que podem captar todo o seu valor através de colaborações internas e externas.

Direcções futuras

Qual é a sua visão para o desenvolvimento futuro dos estudos de Evidências do Mundo Real (RWE) no domínio dos cuidados de saúde?

No panorama dinâmico dos cuidados de saúde, prevejo um papel fulcral para os estudos RWE na formação de decisões baseadas em provas. A convergência de diversos fluxos de dados, análises sofisticadas e parcerias de colaboração está preparada para inaugurar uma era em que os estudos RWE não só complementam os ensaios clínicos convencionais, como também lideram avanços transformadores na prestação de cuidados de saúde.

Em suma, o domínio dos estudos de RWE, em particular no âmbito da estrutura de dados OMOP que utiliza dados hospitalares federados, representa uma expedição empolgante na encruzilhada dos cuidados de saúde e da tecnologia. É através desta exploração multifacetada que nos esforçamos por contribuir para um domínio dos cuidados de saúde que não só se baseia em provas sólidas, mas também aborda as complexidades das situações do mundo real.

Saiba mais sobre o nosso Estudos de evidências do mundo real